Rivoluzione nel trattamento oftalmico: Collirio genico ripristina la vista in adolescente affetto da epidermolisi bollosa distrofica
Un rivoluzionario trattamento genico sotto forma di collirio ha permesso a un adolescente di 13 anni, affetto da epidermolisi bollosa distrofica recessiva, di recuperare significativamente la vista. Questa malattia rara, che solitamente causa danni severi alla pelle e agli occhi, era stata finora una sfida terapeutica. Il trattamento, sviluppato dalla Krystal Biotech e noto come beremagene geperpavec (B-Vec), era stato originariamente formulato come gel per le lesioni cutanee e ha recentemente ricevuto l’approvazione negli USA. I medici hanno applicato il collirio all’occhio destro del ragazzo, che aveva subito diversi interventi per correggere il simblefaron, una fusione patologica tra il globo oculare e la superficie interna della palpebra.
È un articolo pubblicato su aboutpharma.com che racconta di questa rivoluzionaria terapia genica.
I risultati, pubblicati sul New England Journal of Medicine e presentati da Arianna Tovar Vetencourt del Bascom Palmer Eye Institute, hanno evidenziato un notevole miglioramento dell’acuità visiva del ragazzo, che era considerato legalmente cieco. Dopo 19 dosi del trattamento genico in collirio e un ulteriore intervento chirurgico, l’acuità visiva dell’occhio trattato è migliorata significativamente, dimostrando il potenziale di B-Vec non solo per le lesioni cutanee ma anche per le complicazioni oculari. Questo caso apre nuove speranze per il trattamento di pazienti con simili complicazioni oculari, sostenendo l’importanza di ulteriori ricerche e l’eventuale approvazione del trattamento in forma di collirio per un uso più ampio.
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